太多人問我關於這個實驗的種種花一點時間寫下來逐一剖析,反而減少說明的負擔...

接下來就一條一條分析 :

 

公開資訊觀測站精華版
本資料由 (興櫃公司) 北極星藥業-KY  公司提供
序號 2 發言日期 106/07/13 發言時間 23:44:34
發言人 吳伯文 發言人職稱 執行長 發言人電話 02-2656-2727
主旨
本公司向美國FDA提交ADI-PEG 20聯合FOLFOX治療肝癌之
關鍵性全球臨床試驗申請
符合條款  第 43 款 事實發生日 106/07/13
說明
1.事實發生日:106/07/13
2.公司名稱:北極星藥業集團股份有限公司
3.與公司關係(請輸入本公司或聯屬公司):本公司
4.相互持股比例(若前項為本公司,請填不適用):不適用
5.發生緣由:
(1)本公司於美國史隆凱特林紀念癌症中心進行之ADI-PEG 20聯合FOLFOX(目前
中國核准肝癌一線用藥)治療肝癌的一期臨床試驗,已收錄22位病人,結果
顯示病患疾病控制率達59%、病患腫瘤反應率達22.7%,優於標準一線療法
雷沙瓦6倍以上。

這是一個持續進行中的一期臨床實驗,OS數據缺乏,應該是有些病人都還健在吧...


(2)本公司依據以上臨床試驗數據,設計單臂、無對照組並以修改原一期臨床試
驗設計之方案,將一期臨床試驗延伸為關鍵性全球臨床試驗,並以此關鍵性
全球臨床試驗完成後,達到預定療效,即向FDA申請藥證。

* 注意,是提出申請,不是獲得同意。一般說來,申請前都會先跟FDA討論,如果提出申請後60天內,FDA沒有表示其他意見,就自動生效

 

* 單臂、無對照組 - 這個很驚人,不做雙盲,有三大好處。第一,至少省一半的錢第二,實驗結果隨時掌握,如果需要調整,可以馬上進行,不需要苦等解盲,一翻兩瞪眼。此外,因為是單臂實驗,病人一定可以用到藥,比起有不用藥對照組的雙盲實驗,病人不用賭運氣,因此病人會很好收,1百多人很可能半年就收滿了。

 

* 將一期臨床試驗延伸為關鍵性全球臨床試驗 - 這個也很嚇人,意思應該是說目前進行中的一期實驗的數據在新實驗中仍然有效,也就是說,如果FDA同意,那麼實驗的進度立刻變成22/169,而且,在等待FDA同意的這段期間,實驗可以繼續,不需要等待。時間就是金錢啊!!

 


(3)本關鍵性全球臨床試驗規劃於美國、英國、義大利、台灣、中國等國家進行,
總收錄病人數169人,預計以病患腫瘤反應率為主要療效指標。

* 只需要169人的主要原因一是ADI-PEG-20之前全球已有1,000多例臨床了,沒有安全性問題。失敗為成功之母,在這裡印證。其次就是統計問題了,這個我也不太懂,懂的人可以自己算算...

 

* 以ORR為主要療效指標,這是ADI-PEG-20的強項,問題不大,重點是達標的標準是多少?? 如果訂ORR>=20%,人數可能還能減少,但是風險就高一 ; 個人認為,如果能訂在15%~20%之間,機會就非常非常濃厚了

 

* ORR為主要療效指標還有一個好處,就是速度快,最慢4個月就有結果。以半年收病人,半年看結果,這個實驗差不多一年就做完了。

 

 

(4)本公司已向FDA提交ADI-PEG 20聯合FOLFOX治療肝癌之關鍵性臨床試驗申請。

注意,是已經提出申請,還沒有獲得同意。

 


6.因應措施:本公司將與FDA進行本臨床試驗設計之討論,並取得FDA意見,以確定

本臨床試驗最終設計內容。
7.其他應敘明事項:
(1)研發新藥名稱或代號:ADI-PEG 20
(2)用途:治療肝癌。
(3)預計進行之所有研發階段:此次臨床試驗及新藥查驗登記審核。
(4)目前進行中之研發階段:
A.提出申請/通過核准/不通過核准:提出此臨床試驗申請。
B.未通過目的事業主管機關許可者,公司所面臨之風險:不適用。
C.已通過目的事業主管機關許可者,未來經營方向:不適用。
D.已投入之累積研發費用:大約 1百萬美元
(5)將再進行之下一研發階段:
此臨床試驗完成後,將向FDA提出新藥查驗登記審查(NDA)。
A.預計完成時間:若FDA核准臨床試驗設計並維持169位試驗病患人數不變,
預估於2018年內完成,惟實際時程將依執行進度調整。

等待的滋味總是不好受的...

 


B.預計應負擔之義務:不適用。
(6)市場狀況:以WHO估計,至2020年全球肝癌病患預估達95萬人。

球肝癌病患以華人為多,FOLFOX為中國大陸唯一核准的肝癌用藥,值得期待啊!!

 


(7)新藥開發時程長、投入經費高且並未保證一定能成功,此等可能使投資面臨
風險,投資人應審慎判斷謹慎投資。

以上資料均由各公司依發言當時所屬市場別之規定申報後,由本系統對外公佈,資料如有虛偽不實,均由該公司負責。

 

 

最後,偷偷貼二個剛剛偷來的全球肝癌一線 、二線用藥的療效比較表,有興趣的可以參考一下,不過有些數字沒有更新到,原作者懶得改,就請多擔待些。

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穿夾腳拖的老黑胖子

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